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文｜财经全国周刊胡文柳

修改｜孙月

几年前，一部电影《我不是药神》让无数人泪奔。

顶着发青的脸颊，戴着缺角的线帽，盖着惨白的被子，不可救药的吕获益，需求买贵重的“格列宁”来操控病况。“愿人间再无疾苦，愿咱们患病即可医。”

为了防止“吕获益们”的悲剧重演，12月3日，2021年版国家医保药品目录调整“靴子落地”，目录新增74种药品，其间70万元/针的天价救命药诺西那生钠初次被归入医保，医保商洽价格仅为3.3万元。

音讯一出，微博论题“从前近70万元一针的稀有病救命药归入医保”登上了热搜榜；到现在，该论题阅览量达2.2亿次，评论量达1.2万次。

可是，随后的一则音讯再次引发言论热议：这款列入我国医保的天价药，在澳洲只卖折合人民币200元。

那么，事实真相到底是怎样的？

“天价救命药”进医保，从70万到3.3万

12月3日，一段视频在络疯传。其间的内容是，国家医保局商洽代表为争夺诺西那生钠进入医保，向药企渤健生物科技有限公司代表们恳求降价。

视频中，国家医保局商洽代表张劲妮“晓之以理，动之以情”，先后8次砍价，渤健公司的代表们也8次离席沟通。终究，经过两轮九次报价，渤健公司代表总算赞同将诺西那生纳5毫升12微克每支的报价从53680元降到33000元，前后降幅挨近40%。

商洽过程中，张劲妮的一句“每一个小集体都不该被抛弃”，让不少观看了该视频的SMA患儿家族泪水决堤。这其间，也包含了抖音账号“小石头和马大翔”的运营者“马大翔”。

2018年，马大翔只要8个月大的孩子“小石头”被检查出患上了脊髓性肌肉萎缩症。该病症被称为是“婴幼儿的头号杀手”，80%-90%的患者是不满18月的婴幼儿。染病后，孩子会全身呈现多处肌肉萎缩、肌无力症状，包含呼吸肌、心肌等。若不及时医治，大都SMA患儿会终究因心力衰竭而逝世。

“医师其时就对我说，你也不必治了，孩子回家想吃什么就给他吃点什么吧。”马大翔对《财经全国》周刊说。

天价药诺西那生钠注射液，便是全球首个用于医治SMA的药物。在2018年时，诺西那生纳还未被引入国内，它在美国的价格为12.5万美元/针。马大翔从医师处得知，一般SMA患儿第1年需求打6针，花费约75万美元；尔后要每4个月打1针，并且是永久用药。其时，他的心境是“失望”的。

数据显现，SMA是由致病基因引起的遗传性疾病，其致病基因的带着率较高，为约2%，即50人中就有1个带着者；但从发病率来看，在10万人中约有4-10人会抱病。因而，它仍是一种稀有病，医治用药的市场需求也较少，大型药企也遍及不肯投入资金研制，SMA的医治也长时刻处于未有药品上市的空白期。

直到2012年1月，美国生物技术公司渤健Biogen与Ionis制药达成了战略协作，得以开发用于医治SMA的诺西那生纳并将其商业化。2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批上市。自2017年5月起，诺西那生纳连续在不同国家获批上市，先后登陆加拿大、日本、瑞士。

马大翔开端带着小石头进行康复训练以推迟肌肉萎缩。他想经过这种方法，为孩子争夺更多的时刻，等候诺西那生纳获批进入国内市场的那天。

在康复训练过程中，和小石头相同的SMA患儿们都需求相应的辅助工具，这也是一笔不小的开销。马大翔告知《财经全国》周刊，大部分辅具的价格都较高，比方国产的站立架，好一点的产品价格为2万-3万元，进口产品的价格就要4万-5万元，此外像儿童轮椅、小推车等价格都在2万-3万元左右。“对咱们这些现已接受了很大经济压力的普通家庭来说，这些都是十分贵重的。”

2019年2月，马大翔深切期盼的SMA“救命药”诺西那生纳总算在国内获批上市，定价70万元/针。

对马大翔而言，这个价格无异于“天价”。“咱们其时想过卖房、卖车给孩子打针。可是医师说，这个针每年都必须要打，假如中心停下，病症会愈加严峻。出于实践考虑，咱们不得不抛弃了。”马大翔说，“从最初的‘有病没有药’，到‘有病买不起药’，咱们身为爸爸妈妈的内疚感更深了。由于没钱而救不了孩子，我真的十分难过。”

可是，诺西那生钠获批，毕竟是打破了国内SMA患者一度“无药可医”的局势。到了2021年1月4日，国内患者榜首年的药物医治自付费用下降至55万元，马大翔和家人们马上四处奔波筹钱，总算给小石头打上了榜首针药。

而现在，经过医保商洽的尽力，诺西那生钠被成功归入2021年国家医保药品目录。这也就意味着，关于患者家庭而言，药品价格能够降到3.3万元/针左右，一起他们还能够享受到医保的报销分管，每针只需自费1万元左右，大大下降了用药本钱。马大翔说，听到这音讯时，自己的心境“现已不能用激动来描述”。

国外真卖200元？

实践上，2020年的医保商洽就曾企图将诺西那生钠注射液归入医保目录，但依据其时的作业计划，它虽契合商洽规范，却未过归纳评定，终究无缘正式商洽。但也就在那时，一则“国内70万元/针的诺西那生纳在澳洲价格仅205元/支”的音讯迅速传播，引发了一波络热议。

不久前，在诺西那生钠被归入医保之后，这一国内价格70万元的天价药“在澳大利亚仅售41澳元”的传言东山再起，引发了许多友的争议，他们评论是否“药企含泪血赚”，也更忧虑国家医保局商洽代表会不会“上当受骗”。

“天价药”的定价在不同国家真的有如此大的距离吗？

对此，《财经全国》周刊查阅相关安排官方站后发现，到2021年12月7日，诺西那生纳已在美国、澳大利亚、日本等多国获批上市。官方数据显现，该药在美国定价为12.5万美元/针，在澳洲定价为11万澳元/针，在日本定价为949.3万日元/针。

相比之下，澳大利亚的该药定价的确是获批国家内最低的，但还远没有低至传言中的41澳元/针。

12月6日，有现居澳大利亚的友在微博途径表明，传言中说到的“每支41澳元”，“是由于澳大利亚有个PBS药品补助清单，在清单上的药不管多贵，个人只需担负41澳元、低保户担负6.6澳元。但每年澳大利亚需求运用这药的只要160多人。”经《财经全国》周刊咨询，该友也供给了一份澳大利亚PBS药品补助清单查询信息，对该音讯进行了证明。

揭露材料显现，PBS是澳大利亚的一个药物补助项目，为澳大利亚公民和永久居民供给处方药物补助，相似我国的医保，为慢性病或长时刻服药患者供给福利。澳大利亚PBS官显现，诺西那生纳被列入补助清单后，尽管官方定价仍是11万澳元/针，可是实践价格41.30澳元/针。

此外，《财经全国》周刊还发现，除了澳大利亚之外，在日本、挪威、加拿大等国，“天价药”诺西那生钠由于国家医疗方针的影响，价格也已开端趋于“平民化”。比方，在日本，有医保的患者购买诺西那生纳只需花费500日元/针，折合33元人民币；在加拿大，有医保的患者需花费5700加币/针，折合2.8万元人民币。

天价药终究贵在何处？

这种“天价药”之所以“贵”，也的确有其理由。

据悉，仅就诺西那生纳一种药物的研制费用，渤健Biogen在2013-2016年就向Ionis制药别离支付了1360万美元、2770万美元、7490万美元和2.58亿美元，累计约3.74亿美元。在2015年-2016年，渤健Biogen在诺西那生纳的临床试验开销别离为42.8亿美元、35.3亿美元。

2020年3月，《美国医学杂志》宣布了一篇论文称，据预算，2009-2018年中，一款立异药从研制到上市的均匀本钱为13亿美元。

相较而言，诺西那生钠的研制费用就更高了，由于它不仅是世界区分中处于First-in-Class等级的立异药，更是一种稀有病药，也便是俗称的“孤儿药”。“押宝”它，关于当年的渤健Biogen来说也是一场豪赌：赢则垄断市场，输则百亿美元等级的研制费付之东流。

诺西那生钠于2016年在美国获批，正式成为全球首个医治SMA的药物。可是，揭露材料显现，立异药专利保护期为20年，但全球SMA的患病人数还不到50万人。关于不得不考虑赢利的药企来说，诺西那生纳该怎样用20年的时刻从只要几十万人的市场上回收研制本钱并获取赢利呢？“高定价”也就成为这款药物不可防止的命运。

但这样的高价格，不管在哪里，都不是一般患者家庭所能接受的。部分国家便挑选经过立异性的方针，来下降这类“孤儿药”的价格。例如，据揭露材料显现，关于稀有病，日本采纳的是一边对用药研制供给支援、一边对稀有病患者供给支援的方法。

孤儿药降价“博弈”

在国内，以诺西那生钠为代表的“孤儿药”，又怎么想办法“降价”呢？

依据2021年医保目录显现，新增的74种药品中，有7种稀有病药，除了诺西那生纳外，还有医治多发性硬化症的氨吡啶缓释片、医治遗传性血管性水肿的醋酸艾替班特注射液等。医治稀有病的“天价药”进入医保，在稀有病保证方面，是一个巨大的前进。

此外，国内药企和社会各界人士也在探究更多元化的方法，包含商业稳妥、专项救助、患者安排帮助等，以下降稀有病患者的资金担负，添加他们取得药物的可及性。

《“十四五”全民医疗保证规划》中提出，社会要以根本医疗稳妥为主体，医疗救助为托底，构成弥补医疗稳妥、商业健康稳妥、慈悲捐献、医疗合作共同发展的医疗保证制度结构，即“医保+其他途径”多方共付形式。这也现已根本成为现阶段稀有病高值药品保证作业较为可行的计划。此外，多年探究之下，各省市也开端逐步试点稀有病用药保证的不同形式。

例如，在2020年，浙江省设立了稀有病专项保证基金；山东等多个省份则经过省大病稳妥，将戈谢病、庞贝病等稀有病的天价药物归入保证规模。2021年3月，成都更是首先推出稀有病用药保证方针，将包含诺西那生纳等在内的7种稀有病药物归入大病医疗合作弥补稳妥规模。

“这些年来，孤儿药、儿童药、急救药是越来越受到重视的，在2020年、2021年，都有当地在开端着手稀有病保证试点，咱们对稀有病患者得到社会救治是有决心的，并且，一直以来都很有决心。”马大翔告知《财经全国》周刊。

在《我不是药神》影片的终究，格列宁被归入医保，白血病患者们得到了救治，阳光洒遍大地，白桦树又冒新芽。在2021年12月，天价救命药诺生那生纳也像影片中的“格列宁”相同进入了医保。更多的稀有病患者们，也在等候新的期望。

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